AM-NutzenV
\nVollzitat: „Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung vom 28. Dezember 2010 (BGBl. I S. 2324), die zuletzt durch Artikel 13 des Gesetzes vom 9. August 2019 (BGBl. I S. 1202) ge\u00e4ndert worden ist“<\/p>\n
\u00a7 1 Geltungsbereich<\/strong><\/p>\n Die Verordnung regelt das N\u00e4here zur Nutzenbewertung von erstattungsf\u00e4higen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach \u00a7 35a des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch. Der Gemeinsame Bundesausschuss regelt in seiner Verfahrensordnung weitere Einzelheiten erstmals innerhalb eines Monats nach Inkrafttreten der Rechtsverordnung.<\/p>\n \u00a7 2 Begriffsbestimmungen<\/strong><\/p>\n (1) Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen im Sinne dieser Verordnung sind Arzneimittel, die Wirkstoffe enthalten, deren Wirkungen bei der erstmaligen Zulassung in der medizinischen Wissenschaft nicht allgemein bekannt sind. Ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff im Sinne dieser Verordnung gilt solange als ein Arzneimittel mit einem neuen Wirkstoff, wie f\u00fcr das erstmalig zugelassene Arzneimittel mit dem Wirkstoff Unterlagenschutz besteht.<\/p>\n (2) Ein neues Anwendungsgebiet ist ein Anwendungsgebiet, f\u00fcr das nach \u00a7 29 Absatz 3 Nummer 3 des Arzneimittelgesetzes eine neue Zulassung erteilt wird oder das als gr\u00f6\u00dfere \u00c4nderung des Typs 2 nach Anhang 2 Nummer 2 Buchstabe a der Verordnung (EG) Nr. 1234\/2008 der Kommission vom 24. November 2008 \u00fcber die Pr\u00fcfung von \u00c4nderungen der Zulassungen von Human- und Tierarzneimitteln (ABl. L 334 vom 12.12.2008, S. 7) eingestuft wird.<\/p>\n (3) Der Nutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung ist der patientenrelevante therapeutische Effekt insbesondere hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustands, der Verk\u00fcrzung der Krankheitsdauer, der Verl\u00e4ngerung des \u00dcberlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder einer Verbesserung der Lebensqualit\u00e4t.<\/p>\n (4) Der Zusatznutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung ist ein Nutzen im Sinne des Absatzes 3, der quantitativ oder qualitativ h\u00f6her ist als der Nutzen, den die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie aufweist.<\/p>\n (5) Zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie im Sinne dieser Verordnung ist diejenige Therapie, deren Nutzen mit dem Nutzen eines Arzneimittels mit neuen Wirkstoffen f\u00fcr die Nutzenbewertung nach \u00a7 35a des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch verglichen wird.<\/p>\n \u00a7 3 Anwendungsbereich der Nutzenbewertung nach \u00a7 35a SGB V<\/strong><\/p>\n (1) Die Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 1 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch wird durchgef\u00fchrt f\u00fcr erstattungsf\u00e4hige Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen und neuen Wirkstoffkombinationen,<\/p>\n 1. die ab dem 1. Januar 2011 erstmals in den Verkehr gebracht werden, sofern erstmals ein Arzneimittel mit diesem Wirkstoff in den Verkehr gebracht wird,<\/p>\n 2. die ab dem 1. Januar 2011 erstmals in den Verkehr gebracht worden sind und die nach dem 1. Januar 2011 ein neues Anwendungsgebiet nach \u00a7 2 Absatz<\/p>\n 2 erhalten,<\/p>\n 3. fr\u00fchestens ein Jahr nach dem Beschluss \u00fcber die Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 4 auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmers,<\/p>\n 4. fr\u00fchestens ein Jahr nach dem Beschluss \u00fcber die Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 4 bei Vorliegen neuer Erkenntnisse auf Veranlassung des Gemeinsamen Bundesausschusses,<\/p>\n 5. f\u00fcr die der Gemeinsame Bundesausschuss \u00fcber eine Nutzenbewertung mit Befristung beschlossen hat, wenn die Frist abgelaufen ist.<\/p>\n (2) Die Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 6 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch wird durchgef\u00fchrt f\u00fcr erstattungsf\u00e4hige Arzneimittel mit Wirkstoffen, die keine neuen Wirkstoffe im Sinne dieser Verordnung sind, wenn der Gemeinsame Bundesausschuss eine Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 6 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch veranlasst.<\/p>\n \u00a7 4 Dossier des pharmazeutischen Unternehmers<\/strong><\/p>\n (1) Das Dossier enth\u00e4lt Angaben \u00fcber:<\/p>\n 1. zugelassene Anwendungsgebiete, F\u00fcr Arzneimittel nach \u00a7 35a Absatz 1 Satz 11 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch sind keine Angaben zu den Nummern 2 und 3 erforderlich, es sei denn, die Voraussetzungen des \u00a7 35a Absatz 1 Satz 12 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch sind erf\u00fcllt.<\/p>\n (2) Das Dossier soll auch die Zulassungsnummer, das Datum der Zulassung, den Zulassungsinhaber, die Pharmazentralnummer, die Zuordnung zur anatomisch-therapeutisch-chemischen Klassifikation und die Bezeichnung des Arzneimittels enthalten. Der pharmazeutische Unternehmer \u00fcbermittelt dem Gemeinsamen Bundesausschuss das Dossier mit den Nachweisen f\u00fcr die Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 1 Satz 3 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch elektronisch. Der Gemeinsame Bundesausschuss legt die dabei zu verwendenden technischen Standards fest und gibt Formate und Gliederung vor. Er soll sich dabei an den Standards der f\u00fcr die Zulassung zust\u00e4ndigen Bundesoberbeh\u00f6rde (Zulassungsbeh\u00f6rde) orientieren. Das Dossier soll insbesondere eine Zusammenfassung der wesentlichen Aussagen enthalten, die Grundlage f\u00fcr Vereinbarungen nach \u00a7 130b des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch ist.<\/p>\n (3) Das Dossier ist sp\u00e4testens zu folgenden Zeitpunkten zu \u00fcbermitteln:<\/p>\n 1. f\u00fcr Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die ab dem 1. Januar 2011 erstmals in den Verkehr gebracht werden, zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens;<\/p>\n 2. f\u00fcr Arzneimittel, die ein neues Anwendungsgebiet nach \u00a7 2 Absatz 2 erhalten, wenn f\u00fcr das Arzneimittel eine Nutzenbewertung nach dieser Verordnung veranlasst wurde, innerhalb von vier Wochen nach Zulassung des neuen Anwendungsgebietes oder der Unterrichtung des pharmazeutischen Unternehmers \u00fcber eine Genehmigung f\u00fcr eine \u00c4nderung des Typs 2 nach Anhang 2 Nummer 2 Buchstabe a der Verordnung (EG) Nr. 1234\/2008;<\/p>\n 3. f\u00fcr Arzneimittel, f\u00fcr die ein Antrag nach \u00a7 35a Absatz 5b des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch gestellt wurde, zu dem vom Gemeinsamen Bundesausschuss bestimmten Zeitpunkt;<\/p>\n 4. f\u00fcr Arzneimittel, f\u00fcr die bereits eine Nutzenbewertung beschlossen worden ist und f\u00fcr die der pharmazeutische Unternehmer eine erneute Nutzenbewertung beantragt hat oder f\u00fcr die der Gemeinsame Bundesausschuss eine erneute Nutzenbewertung veranlasst, innerhalb von drei Monaten nach Anforderung des Gemeinsamen Bundesausschusses;<\/p>\n 5. f\u00fcr Arzneimittel, f\u00fcr die ein befristeter Beschluss \u00fcber die Nutzenbewertung vorliegt, am Tag des Fristablaufs;<\/p>\n 6. f\u00fcr Arzneimittel, f\u00fcr die eine Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 1 Satz 11 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch durchgef\u00fchrt wird, drei Monate nach Aufforderung des Gemeinsamen Bundesausschusses;<\/p>\n 7. f\u00fcr Arzneimittel, f\u00fcr die der Gemeinsame Bundesausschuss eine Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 6 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch veranlasst, innerhalb von drei Monaten nach Anforderung des Gemeinsamen Bundesausschusses.<\/p>\n (4) Der Gemeinsame Bundesausschuss hat fristgerecht eingereichte Unterlagen zu ber\u00fccksichtigen. Dokumente der Zulassungsbeh\u00f6rden, die dem pharmazeutischen Unternehmer zu dem f\u00fcr die Einreichung ma\u00dfgeblichen Zeitpunkt noch nicht vorgelegen haben, sind zu ber\u00fccksichtigen, sofern sich dadurch die Nutzenbewertung nicht verz\u00f6gert.<\/p>\n (5) Der pharmazeutische Unternehmer kann das Dossier dem Gemeinsamen Bundesausschuss auch vor den in Absatz 3 genannten Zeitpunkten \u00fcbermitteln. Legt der pharmazeutische Unternehmer das Dossier drei Wochen vor dem jeweiligen Zeitpunkt nach Absatz 3 beim Gemeinsamen Bundesausschuss vor, f\u00fchrt die Gesch\u00e4ftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses eine formale Vorpr\u00fcfung auf Vollst\u00e4ndigkeit des Dossiers durch. Ist das Dossier unvollst\u00e4ndig, teilt die Gesch\u00e4ftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses dem pharmazeutischen Unternehmer in der Regel innerhalb von zwei Wochen mit, welche zus\u00e4tzlichen Angaben erforderlich sind. Die inhaltliche Pr\u00fcfung des Dossiers nach \u00a7 7 Absatz 2 bleibt davon unber\u00fchrt. Absatz 4 gilt entsprechend.<\/p>\n (6) F\u00fcr das zu bewertende Arzneimittel mit neuem Wirkstoff legt der pharmazeutische Unternehmer im Dossier den Ergebnisbericht der Zulassungsstudien einschlie\u00dflich der Studienprotokolle und des Bewertungsberichtes der Zulassungsbeh\u00f6rde vor, sowie alle Studien, die der Zulassungsbeh\u00f6rde \u00fcbermittelt worden sind. Dar\u00fcber hinaus werden alle Ergebnisse, Studienberichte und Studienprotokolle von Studien zum Arzneimittel \u00fcbermittelt, f\u00fcr die der Unternehmer Sponsor war, sowie alle verf\u00fcgbaren Angaben \u00fcber laufende oder abgebrochene Studien mit dem Arzneimittel, f\u00fcr die der Unternehmer Sponsor ist oder auf andere Weise finanziell beteiligt ist, und entsprechende Angaben \u00fcber Studien von Dritten, soweit diese verf\u00fcgbar sind.<\/p>\n (7) F\u00fcr die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie nach \u00a7 6 \u00fcbermittelt der pharmazeutische Unternehmer im Dossier alle verf\u00fcgbaren Ergebnisse von klinischen Studien einschlie\u00dflich von Studienprotokollen, die geeignet sind, Feststellungen \u00fcber den Zusatznutzen des zu bewertenden Arzneimittels zu treffen. Liegen keine klinischen Studien zum direkten Vergleich mit dem zu bewertenden Arzneimittel vor oder lassen diese keine ausreichenden Aussagen \u00fcber einen Zusatznutzen zu, k\u00f6nnen im Dossier indirekte Vergleiche vorgelegt werden.<\/p>\n (8) Der pharmazeutische Unternehmer hat die Kosten f\u00fcr die gesetzliche Krankenversicherung gemessen am Apothekenabgabepreis und die den Krankenkassen tats\u00e4chlich entstehenden Kosten anzugeben. Die Kosten sind sowohl f\u00fcr das zu bewertende Arzneimittel als auch f\u00fcr die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie anzugeben. Ma\u00dfgeblich sind die direkten Kosten f\u00fcr die gesetzliche Krankenversicherung \u00fcber einen bestimmten Zeitraum. Bestehen bei Anwendung der Arzneimittel entsprechend der Fach- oder Gebrauchsinformation regelhaft Unterschiede bei der notwendigen Inanspruchnahme \u00e4rztlicher Behandlung oder bei der Verordnung sonstiger Leistungen zwischen dem zu bewertenden Arzneimittel und der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie, sind die damit verbundenen Kostenunterschiede f\u00fcr die Feststellung der den Krankenkassen tats\u00e4chlich entstehenden Kosten zu ber\u00fccksichtigen.<\/p>\n \u00a7 5 Zusatznutzen<\/strong><\/p>\n (1) Der Zusatznutzen ist vom pharmazeutischen Unternehmer im Dossier nach \u00a7 4 nachzuweisen. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat keine Amtsermittlungspflicht.<\/p>\n (2) F\u00fcr erstattungsf\u00e4hige Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die pharmakologisch-therapeutisch vergleichbar mit Festbetragsarzneimitteln sind, ist der medizinische Zusatznutzen als therapeutische Verbesserung entsprechend \u00a7 35 Absatz 1b Satz 1 bis 5 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch nachzuweisen. Der Nachweis einer therapeutischen Verbesserung erfolgt aufgrund der Fachinformationen und durch Bewertung von klinischen Studien nach den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin. Vorrangig sind klinische Studien, insbesondere direkte Vergleichsstudien mit anderen Arzneimitteln dieser Festbetragsgruppe mit patientenrelevanten Endpunkten, insbesondere Mortalit\u00e4t, Morbidit\u00e4t und Lebensqualit\u00e4t, zu ber\u00fccksichtigen.<\/p>\n (3) F\u00fcr Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die die Voraussetzungen nach Absatz 2 nicht erf\u00fcllen, wird ein Zusatznutzen f\u00fcr das jeweilige zugelassene Anwendungsgebiet nachgewiesen im Vergleich zu der nach \u00a7 6 bestimmten zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie auf der Grundlage von Unterlagen zum Nutzen des Arzneimittels in den zugelassenen Anwendungsgebieten. Basis sind die arzneimittelrechtliche Zulassung, die beh\u00f6rdlich genehmigten Produktinformationen sowie Bekanntmachungen von Zulassungsbeh\u00f6rden und die Bewertung von klinischen Studien nach den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin. F\u00fcr die erstmalige Bewertung nach \u00a7 35a des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch zum Zeitpunkt der Markteinf\u00fchrung sind f\u00fcr die Bewertung des Arzneimittels mit neuen Wirkstoffen grunds\u00e4tzlich die Zulassungsstudien zugrunde zu legen. Reichen die Zulassungsstudien nicht aus, kann der Gemeinsame Bundesausschuss weitere Nachweise verlangen. Sofern es unm\u00f6glich oder unangemessen ist, Studien h\u00f6chster Evidenzstufe durchzuf\u00fchren oder zu fordern, sind Nachweise der best verf\u00fcgbaren Evidenzstufe einzureichen.<\/p>\n (4) Im Dossier ist unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise darzulegen, mit welcher Wahrscheinlichkeit und in welchem Ausma\u00df ein Zusatznutzen vorliegt. Diese Angaben sollen sowohl bezogen auf die Anzahl der Patientinnen und Patienten als auch bezogen auf die Gr\u00f6\u00dfe des Zusatznutzens erfolgen.<\/p>\n (5) F\u00fcr Arzneimittel nach Absatz 3 wird der Zusatznutzen gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie festgestellt als Verbesserung der Beeinflussung patientenrelevanter Endpunkte zum Nutzen gem\u00e4\u00df \u00a7 2 Absatz 3. Bei der Bewertung des Zusatznutzens von Antibiotika soll die Resistenzsituation ber\u00fccksichtigt werden. K\u00f6nnen zum Zeitpunkt der Bewertung valide Daten zu patientenrelevanten Endpunkten noch nicht vorliegen, erfolgt die Bewertung auf der Grundlage der verf\u00fcgbaren Evidenz unter Ber\u00fccksichtigung der Studienqualit\u00e4t mit Angabe der Wahrscheinlichkeit f\u00fcr den Beleg eines Zusatznutzens und kann eine Frist bestimmt werden, bis wann valide Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorgelegt werden sollen. Liegen keine direkten Vergleichsstudien f\u00fcr das neue Arzneimittel gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie vor oder lassen diese keine ausreichenden Aussagen \u00fcber einen Zusatznutzen zu, k\u00f6nnen verf\u00fcgbare klinische Studien f\u00fcr die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie herangezogen werden, die sich f\u00fcr einen indirekten Vergleich mit dem Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen eignen.<\/p>\n (5a) Bei der Bewertung von Arzneimitteln mit einer Genehmigung f\u00fcr die p\u00e4diatrische Verwendung im Sinne des Artikels 2 Absatz 4 der Verordnung (EG) Nr. 1901\/2006 des Europ\u00e4ischen Parlaments und des Rates vom 12. Dezember 2006 \u00fcber Kinderarzneimittel und zur \u00c4nderung der Verordnung (EWG) Nr. 1768\/92, der Richtlinien 2001\/20\/EG und 2001\/83\/EG sowie der Verordnung (EG) Nr. 726\/2004 (ABl. L 378 vom 27.11.2006, S. 1), die zuletzt durch die Verordnung (EG) Nr. 1902\/2006 (ABl. L 378 vom 27.12.2006, S. 20) ge\u00e4ndert worden ist, pr\u00fcft der Gemeinsame Bundesausschuss, ob f\u00fcr Patientengruppen oder Teilindikationen, die von der Zulassung umfasst sind, die jedoch in der Studienpopulation nicht oder nicht hinreichend vertreten sind und f\u00fcr die die Zulassung aufgrund der \u00dcbertragung von Evidenz ausgesprochen wurde, ein Zusatznutzen anerkannt werden kann. Er kann in diesen F\u00e4llen einen Zusatznutzen anerkennen, sofern die \u00dcbertragung der Evidenz nach dem Stand der wissenschaftlichen Erkenntnis auch im Hinblick auf die Nutzenbewertung zul\u00e4ssig und begr\u00fcndet ist. Der Gemeinsame Bundesausschuss regelt das N\u00e4here in seiner Verfahrensordnung.<\/p>\n (6) Die Aussagekraft der Nachweise ist unter Ber\u00fccksichtigung der Studienqualit\u00e4t, der Validit\u00e4t der herangezogenen Endpunkte sowie der Evidenzstufe darzulegen und es ist zu bewerten, mit welcher Wahrscheinlichkeit und in welchem Ausma\u00df ein Zusatznutzen vorliegt. Im Dossier ist f\u00fcr alle eingereichten Unterlagen darzulegen, auf welcher Evidenzstufe die Nachweise erbracht werden. Es gelten folgende Evidenzstufen:<\/p>\n 1. I a systematische \u00dcbersichtsarbeiten von Studien der Evidenzstufe Ib<\/p>\n 2. I b randomisierte klinische Studien<\/p>\n 3. II a systematische \u00dcbersichtsarbeiten der Evidenzstufe lIb<\/p>\n 4. II b prospektiv vergleichende Kohortenstudien<\/p>\n 5. III retrospektiv vergleichende Studien<\/p>\n 6. IV Fallserien und andere nicht vergleichende Studien<\/p>\n 7. V Assoziationsbeobachtungen, pathophysiologische \u00dcberlegungen, deskriptive Darstellungen, Einzelfallberichte, nicht mit Studien belegte Meinungen anerkannter Experten, Konsensuskonferenzen und Berichte von Expertenkommittees.<\/p>\n (7) F\u00fcr Arzneimittel nach Absatz 3 sind das Ausma\u00df des Zusatznutzens und die therapeutische Bedeutung des Zusatznutzens unter Ber\u00fccksichtigung des Schweregrades der Erkrankung gegen\u00fcber dem Nutzen der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie wie folgt zu quantifizieren:<\/p>\n 1. ein erheblicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine nachhaltige und gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte gro\u00dfe Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von \u00a7 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Heilung der Erkrankung, eine erhebliche Verl\u00e4ngerung der \u00dcberlebensdauer, eine langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen oder die weitgehende Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen;<\/p>\n 2. ein betr\u00e4chtlicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von \u00a7 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Abschw\u00e4chung schwerwiegender Symptome, eine moderate Verl\u00e4ngerung der Lebensdauer, eine f\u00fcr die Patientinnen und Patienten sp\u00fcrbare Linderung der Erkrankung, eine relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder eine bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen;<\/p>\n 3. ein geringer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringf\u00fcgige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von \u00a7 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung oder eine relevante Vermeidung von Nebenwirkungen;<\/p>\n 4. ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zul\u00e4sst;<\/p>\n 5. es ist kein Zusatznutzen belegt;<\/p>\n 6. der Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie; \u00a7 7 Absatz 2 Satz 6 bleibt unber\u00fchrt.<\/p>\n Abweichungen von dem quantifizierten Ausma\u00df eines Zusatznutzens nach den Nummern 1 bis 6 oder einschr\u00e4nkende Zus\u00e4tze des Beschlusses \u00fcber die Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 4 sind nicht zul\u00e4ssig.<\/p>\n (8) F\u00fcr Arzneimittel, die zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141\/2000 des Europ\u00e4ischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 \u00fcber Arzneimittel f\u00fcr seltene Leiden (ABl. L 18 vom 22.1.2000, S. 1) zugelassen sind und f\u00fcr die keine Nachweise nach \u00a7 35a Absatz 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch vorgelegt werden m\u00fcssen, ist unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise nur das Ausma\u00df des Zusatznutzens nach Absatz 7 Satz 1 Nummer 1 bis 4 zu quantifizieren. Im Fall des Absatzes 7 Satz 1 Nummer 4 hat der Gemeinsame Bundesausschuss im Beschluss \u00fcber die Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 4 danach zu differenzieren, ob ein Zusatznutzen vorliegt, aber nicht quantifizierbar ist, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zul\u00e4sst oder weil die erforderlichen Nachweise nicht vollst\u00e4ndig sind. Absatz 7 Satz 2 gilt entsprechend. Sofern es unm\u00f6glich oder unangemessen ist, Studien h\u00f6chster Evidenzstufe durchzuf\u00fchren oder zu fordern, sind Nachweise der bestverf\u00fcgbaren Evidenzstufe einzureichen.<\/p>\n \u00a7 6 Zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie<\/strong><\/p>\n (1) Die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie ist regelhaft zu bestimmen nach Ma\u00dfst\u00e4ben, die sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergeben.<\/p>\n (2) Die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie muss eine nach dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zweckm\u00e4\u00dfige Therapie im Anwendungsgebiet sein (\u00a7 12 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch), vorzugsweise eine Therapie, f\u00fcr die Endpunktstudien vorliegen und die sich in der praktischen Anwendung bew\u00e4hrt hat, soweit nicht Richtlinien nach \u00a7 92 Absatz 1 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch oder das Wirtschaftlichkeitsgebot dagegensprechen.<\/p>\n (2a) Sind nach den Abs\u00e4tzen 1 und 2 mehrere Alternativen f\u00fcr die Vergleichstherapie gleicherma\u00dfen zweckm\u00e4\u00dfig, kann der Zusatznutzen gegen\u00fcber jeder dieser Therapien nachgewiesen werden. \u00a7 35a Absatz 1 Satz 4 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch bleibt unber\u00fchrt.<\/p>\n (3) F\u00fcr Arzneimittel einer Wirkstoffklasse ist die gleiche zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie heranzuziehen, um eine einheitliche Bewertung zu gew\u00e4hrleisten.<\/p>\n \u00a7 7 Nutzenbewertung<\/strong><\/p>\n (1) Der Gemeinsame Bundesausschuss f\u00fchrt die Nutzenbewertung durch. Grundlage daf\u00fcr sind das Dossier des pharmazeutischen Unternehmers nach \u00a7 4 sowie die aus einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach \u00a7 35a Absatz 3b des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch erhobenen oder gewonnenen Daten. Der Gemeinsame Bundesausschuss kann das Institut f\u00fcr Qualit\u00e4t und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen oder Dritte mit der Nutzenbewertung beauftragen. Die Bestimmungen zum Schutz personenbezogener Daten bleiben unber\u00fchrt.<\/p>\n (2) Mit der Nutzenbewertung wird die Validit\u00e4t und Vollst\u00e4ndigkeit der Angaben im Dossier gepr\u00fcft. Dabei werden die Unterlagen hinsichtlich ihrer Planungs-, Durchf\u00fchrungs- und Auswertungsqualit\u00e4t im Hinblick auf ihre Aussagekraft f\u00fcr Wahrscheinlichkeit und Ausma\u00df des Zusatznutzens und hinsichtlich der Angaben zu den Therapiekosten bewertet. Die Nutzenbewertung enth\u00e4lt auch eine Zusammenfassung der wesentlichen Aussagen als Bewertung der Angaben im Dossier nach \u00a7 4 Absatz 1. Ma\u00dfstab f\u00fcr die Beurteilung ist der allgemein anerkannte Stand der medizinischen Erkenntnisse. Grundlage sind die internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin und der Gesundheits\u00f6konomie. Die Bewertung darf den Feststellungen der Zulassungsbeh\u00f6rde \u00fcber Qualit\u00e4t, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels nicht widersprechen. Bei der Nutzenbewertung wird gepr\u00fcft, ob f\u00fcr das Arzneimittel ein Zusatznutzen gegen\u00fcber der zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie belegt ist, welcher Zusatznutzen f\u00fcr welche Patientengruppen in welchem Ausma\u00df belegt ist, wie die vorliegende Evidenz zu bewerten ist und mit welcher Wahrscheinlichkeit der Beleg jeweils erbracht wird.<\/p>\n (2a) Die aus einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung nach \u00a7 35a Absatz 3b des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch erhobenen und ausgewerteten Daten sind vom Gemeinsamen Bundesausschuss zur Nutzenbewertung heranzuziehen.<\/p>\n (3) Die Nutzenbewertung ist sp\u00e4testens drei Monate nach dem Zeitpunkt abzuschlie\u00dfen, der f\u00fcr die Einreichung der Nachweise nach \u00a7 4 Absatz 3 ma\u00dfgeblich ist. Sie ist auf der Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses zu ver\u00f6ffentlichen.<\/p>\n (4) Der Gemeinsame Bundesausschuss stellt die Nutzenbewertung einschlie\u00dflich der Zusammenfassung zur schriftlichen und m\u00fcndlichen Anh\u00f6rung. Er beschlie\u00dft nach der Durchf\u00fchrung der Anh\u00f6rungen. Der Beschluss enth\u00e4lt die wesentlichen Ergebnisse der Nutzenbewertung und ist Teil der Richtlinien nach \u00a7 92 Absatz 1 Satz 2 Nummer 6 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch. Der Beschluss ist innerhalb von drei Monaten nach Ver\u00f6ffentlichung der Nutzenbewertung zu fassen. Der Beschluss ist f\u00fcr alle Arzneimittel mit diesem Wirkstoff Grundlage f\u00fcr Vereinbarungen nach \u00a7 130b des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch \u00fcber Erstattungsbetr\u00e4ge und f\u00fcr die Bestimmung von Anforderungen an die Zweckm\u00e4\u00dfigkeit, Qualit\u00e4t und Wirtschaftlichkeit der Verordnung sowie f\u00fcr die Anerkennung als Praxisbesonderheit oder f\u00fcr die Zuordnung von Arzneimitteln ohne Zusatznutzen zu einer Festbetragsgruppe nach \u00a7 35 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch.<\/p>\n \u00a7 8 Beratung<\/strong><\/p>\n (1) Der Gemeinsame Bundesausschuss ber\u00e4t den pharmazeutischen Unternehmer aufgrund dessen Anforderung auf der Grundlage der eingereichten Unterlagen nach Absatz 2. Die Beratung wird durch die Gesch\u00e4ftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses durchgef\u00fchrt, sofern er nichts anderes beschlie\u00dft. Die Beratung kann bereits vor Beginn von Zulassungsstudien der Phase drei und unter Beteiligung des Bundesinstituts f\u00fcr Arzneimittel und Medizinprodukte oder des Paul-Ehrlich-Instituts stattfinden. Der pharmazeutische Unternehmer erh\u00e4lt eine Niederschrift \u00fcber das Beratungsgespr\u00e4ch.<\/p>\n (2) Der pharmazeutische Unternehmer \u00fcbermittelt dem Gemeinsamen Bundesausschuss mit der Anforderung einer Beratung die f\u00fcr die Erstellung eines Dossiers bedeutsamen Unterlagen und Informationen, \u00fcber die er zu diesem Zeitpunkt verf\u00fcgt. Die im Rahmen der Beratung \u00fcbermittelten Informationen sind vertraulich zu behandeln. Gegenstand der Beratung sind insbesondere die f\u00fcr die Nutzenbewertung vorzulegenden Unterlagen und Studien sowie die zweckm\u00e4\u00dfige Vergleichstherapie. Der Gemeinsame Bundesausschuss kann hier\u00fcber Vereinbarungen mit dem pharmazeutischen Unternehmer treffen. Der Gemeinsame Bundesausschuss f\u00fchrt die Beratung innerhalb von acht Wochen nach Einreichung der Unterlagen durch. Veranlasst der Gemeinsame Bundesausschuss eine Nutzenbewertung nach \u00a7 35a Absatz 6 des F\u00fcnften Buches Sozialgesetzbuch, so hat er eine Beratung anzubieten, bevor er den pharmazeutischen Unternehmer zur Einreichung eines Dossiers auffordert.<\/p>\n (3) Die Frist f\u00fcr die Einreichung eines Dossiers nach \u00a7 4 Absatz 3 gilt unbeschadet der Beratung. Der Anspruch auf Beratung erlischt mit Verstreichen des Zeitpunktes nach \u00a7 4 Absatz 3 oder mit der Einreichung des Dossiers.<\/p>\n \u00a7 9 Offenlegung<\/strong><\/p>\n (1) Das Dossier wird gleichzeitig mit der Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 2 auf der Internetseite des Gemeinsamen Bundesausschusses ver\u00f6ffentlicht, sofern nicht Betriebs- und Gesch\u00e4ftsgeheimnisse, der Schutz des geistigen Eigentums oder der Schutz personenbezogener Daten dagegensprechen. Die Ver\u00f6ffentlichung enth\u00e4lt die Grundlagen, auf die sich die Bewertung st\u00fctzt.<\/p>\n (2) Der pharmazeutische Unternehmer kennzeichnet Betriebs- und Gesch\u00e4ftsgeheimnisse im Dossier. Diese Kennzeichnung darf der Pflicht zur Offenlegung der Studienergebnisse nicht entgegenstehen.<\/p>\n (3) Der Gemeinsame Bundesausschuss kann mit den ma\u00dfgeblichen Verb\u00e4nden der pharmazeutischen Industrie und mit pharmazeutischen Unternehmern das N\u00e4here durch Vereinbarung regeln.<\/p>\n \u00a7 10 \u00dcbergangsregelungen<\/strong><\/p>\n (1) F\u00fcr bis zum 31. Juli 2011 einzureichende Dossiers ber\u00e4t der Gemeinsame Bundesausschuss den pharmazeutischen Unternehmer abweichend von \u00a7 8 Absatz 3 \u00fcber Inhalt und Vollst\u00e4ndigkeit des Dossiers. Er kann damit das Institut f\u00fcr Qualit\u00e4t und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen oder Dritte beauftragen. Ist das Dossier inhaltlich unzureichend, teilt der Gemeinsame Bundesausschuss dem pharmazeutischen Unternehmer in der Regel innerhalb von drei Monaten mit, welche zus\u00e4tzlichen Angaben erforderlich sind.<\/p>\n (2) Der pharmazeutische Unternehmer hat dem Gemeinsamen Bundesausschuss das \u00fcberarbeitete Dossier innerhalb von drei Monaten nach der Mitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses nach Absatz 1 vorzulegen; \u00a7 4 Absatz 4 gilt entsprechend. Der Zeitpunkt der erneuten Vorlage des Dossiers ist f\u00fcr die Frist zum Abschluss der Nutzenbewertung nach \u00a7 7 Absatz 3 ma\u00dfgeblich.<\/p>\n \u00a7 11 Inkrafttreten<\/strong><\/p>\n Diese Verordnung tritt am 1. Januar 2011 in Kraft.<\/p>\n
\n2. den medizinischen Nutzen,
\n3. den medizinischen Zusatznutzen im Verh\u00e4ltnis zur zweckm\u00e4\u00dfigen Vergleichstherapie,
\n4. die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, f\u00fcr die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht,
\n5. die Kosten der Therapie f\u00fcr die gesetzliche Krankenversicherung,
\n6. die Anforderung an eine qualit\u00e4tsgesicherte Anwendung.<\/p>\n